Un gène neurodégénératif au cœur d’un nouveau projet Open Science

GBA1-Canada (G-Can) vise à mettre au point un nouvel essai clinique de traitement d’ici cinq ans

Un nouveau projet dirigé par des scientifiques du Neuro se concentre sur un gène important pour l’étude des maladies neurologiques, dans le but de tester un traitement médicamenteux d’ici cinq ans. L’objectif principal est d’améliorer la qualité de vie des patients en réduisant ou en prévenant les symptômes de la maladie.

Le projet, appelé GBA1-Canada, ou G-Can, se concentre sur un gène appelé GBA1. Ce gène joue un rôle essentiel dans l’étude de la démence à corps de Lewy et de la maladie de Parkinson. Des mutations de ce gène sont observées chez 5 à 30 % des patients atteints de l’une de ces maladies.
En tant que groupe, les patients présentant des mutations du gène GBA1 ont tendance à connaître une progression plus rapide, les symptômes moteurs et non moteurs se détériorant plus rapidement que chez les patients ne présentant pas de mutations du gène GBA1. Cela signifie que le développement de nouveaux traitements pour les mutations GBA1 pourrait bénéficier à des millions de personnes dans le monde.

Le projet G-Can créera une plateforme scientifique ouverte pour partager des données sur les personnes porteuses de mutations du gène GBA1, y compris des données génétiques, transcriptomiques, des biomarqueurs, des données épidémiologiques, cliniques et d’imagerie. Il permettra également de générer et de partager différents modèles humains et animaux pour étudier le gèneGBA1, et fournira une plateforme pour accélérer le développement de nouveaux traitements et la réalisation d’essais cliniques.

Pour ce faire, G-Can s’appuiera sur l’infrastructure existante du Neuro, en particulier sa biobanque ouverte, l’unité de découverte précoce de médicaments et de nombreux laboratoires de recherche, ainsi que sur des organisations partenaires telles que le Réseau québécois de la maladie de Parkinson (RQPM), l’International RBD Genomics Consortium, le Canadian Open Parkinson Network (C-OPN), Cure Parkinson’s, la Michael J Fox Foundation et d’autres encore. Le projet élargira ensuite la collecte d’échantillons à l’échelle internationale en collaborant avec de nombreux instituts de recherche et instituts cliniques dans le monde entier.

L’objectif ultime de G-Can est de mettre au point un essai clinique pour une thérapie ciblant le gène GBA1 dans les cinq prochaines années, suivi d’un ou deux traitements supplémentaires cinq ans plus tard. Les données générées par G-Can seront mises à la disposition de l’ensemble de la communauté scientifique et de l’industrie pharmaceutique selon les principes de la science ouverte du Neuro, ce qui augmentera les chances de réussite du développement des traitements.

« Il s’agit d’un projet très intéressant, qui réunira les plus grands scientifiques et cliniciens du monde travaillant sur le GBA1 », déclare le Dr Ziv Gan-Or, codirecteur de l’unité de recherche clinique du Neuro et chercheur principal de G-Can. « L’environnement scientifique ouvert du Neuro garantira une diffusion rapide des données et des outils afin que nous puissions faire progresser les traitements ciblant le gène GBA1 dans les troubles neurodégénératifs. »

G-Can a été rendu possible grâce au soutien visionnaire de la foundation Hilary et Galen Weston, ainsi qu’aux dons généreux de J. Sebastian van Berkom et Ghislaine Saucier, et de Jonathan Silverstein, fondateur de la la foundation Silverstein pour Parkinson avec GBA. La philanthropie joue un rôle crucial dans l’avancement de la recherche innovante sur les troubles neurologiques. Le Neuro remercie ces donateurs pour leur soutien inestimable.

Voir le lien : https://www.mcgill.ca/neuro/article/research/neurodegenerative-gene-focus-new-open-science-project